Italfarmaco зареєструє в ЄС препарат проти хвороби Дюшенна

Комітет з лікарських засобів для людини Європейського агентства з лікарських засобів (CHMP) підтримав умовний маркетинговий дозвіл для Duvyzat як засобу для лікування м’язової дистрофії Дюшенна. Препарат можна буде використовувати у амбулаторних пацієнтів віком від шести років.

Рекомендація CHMP ґрунтувалася на даних плацебо-контрольованого дослідження III фази EPIDYS за участю 120 пацієнтів, яке показало уповільнення прогресування хвороби протягом 18 місяців лікування препаратом Italfarmaco.

За даними CHMP, покращення функціональності, сили та морфології м’язів не було статистично значущим, але всі результати були більш позитивними у пацієнтів, які отримували Duvyzat.

Duvyzat (гівіностат) – перший нестероїдний варіант лікування м’язової дистрофії Дюшенна, виконаний у формі пероральної суспензії, який підходить для пацієнтів з усіма генетичними варіантами цього захворювання. Вважається, що гівіностат відновлює регенерацію м’язів, збільшує м’язову масу, зменшує запалення та накопичення рубцевої тканини.

Очікується, що Duvyzat буде схвалений Європейською Комісією в липні. Цей лікарський засіб вже був затверджений у США минулого року.

У ЄС доступні й інші методи лікування м’язової дистрофії Дюшенна, зокрема анти смислові олігонуклеотиди від Sarepta Therapeutics, Santhera\Translarna та PTC Therapeutics.

Тим часом генна терапія Elevidys від Sarepta, яка вже схвалена в США і співпрацює з Roche в Європі.