Apellis Pharmaceuticals розширить показання Empaveli

Empaveli (пегцетакоплан) – синтетичний циклічний пептид, конʼюгований з поліетиленгліколем, який специфічно зв’язується з компонентом 3 системи комплементу (C3) та його фрагментом C3b.

Наразі його схвалено під брендами Aspaveli та Empaveli для таргетної терапії пароксизмальної нічної гемоглобінурії в Сполучених Штатах, Європейському Союзі та на деяких інших ринках. В СЩА його також дозволено застосовувати для патогенетичного лікування географічної атрофії сітківки.

Нова реєстраційна заявка, подана до FDA, грунтується на позитивних результатах випробування III фази VALIANT. У цьому дослідженні оцінювалася безпека та ефективність Empaveli у когорті з 124 пацієнтів з комплемент-3-гломерулопатією віком від 12 років і старше на 26 тижні лікування. В пацієнтів, які отримували препарат Apellis Pharmaceuticals, спостерігалося статистично значуще зниження протеїнурії (на 68%) порівняно з тими, хто приймав плацебо.

Empaveli також продемонстрував сприятливу переносимість і профіль безпеки у відповідності з встановленим в попередніх клінічних дослідженнях.

FDA розгляне нове реєстраційне досьє на Empaveli в пріоритетному порядку.

На цей час пегцетакоплан також досліджується для потенційного використання при інших рідкісних захворюваннях, у тому числі нефрологічних і гематологічних.

Поза межами Сполучених Штатів препарат розповсюджує Sobi.