Apellis Pharmaceuticals расширит показания Empaveli

Empaveli (пегцетакоплан) – синтетический циклический пептид, конъюгированный с полиэтиленгликолем, который специфически связывается с компонентом 3 системы комплемента (C3) и его фрагментом C3b.

На данный момент он одобрен под брендами Aspaveli и Empaveli для таргетной терапии пароксизмальной ночной гемоглобинурии в Соединенных Штатах, Европейском Союзе и на некоторых других рынках. В США его также разрешено применять для патогенетического лечения географической атрофии сетчатки.

Новая регистрационная заявка, поданная в FDA, основывается на положительных результатах испытания III фазы VALIANT. В этом исследовании оценивалась безопасность и эффективность Empaveli в когорте из 124 пациентов с комплемент-3-гломерулопатией возрастом от 12 лет и старше на протяжении 26 недель лечения. У пациентов, получавших препарат Apellis Pharmaceuticals, наблюдалось статистически значимое снижение протеинурии (на 68%) по сравнению с теми, кто принимал плацебо.

Empaveli также продемонстрировал благоприятную переносимость и профиль безопасности в соответствии с установленным в предыдущих клинических исследованиях.

FDA рассмотрит новое регистрационное досье на Empaveli в приоритетном порядке.

На данный момент пегцетакоплан также исследуется для потенциального использования при других редких заболеваниях, в том числе нефрологических и гематологических.

За пределами Соединенных Штатов препарат распространяет Sobi.