Американський регулятор має винести рішення щодо перорального інгібітора BTK, розробленого Sanofi, у вересні.
Толебрутініб – новий засіб, розроблений для терапії розсіяного склерозу (РС) – може стати першим інгібітором тирозинкінази Брутона, схваленим для лікування цього неврологічного розладу.
Перегляд FDA, який має бути завершений до 28 вересня, сфокусований на результатах опорного дослідження HERCULES. В ньому було доведено, що толебрутиніб зміг відстрочити прогресування інвалідизації на 31% порівняно з плацебо у пацієнтів з нерецидивуючим вторинно-прогресуючим РС.
При цьому кандидат Sanofi не зміг досягти первинних кінцевих точок у двох інших дослідженнях 3 фази – GEMINI 1 та 2 GEMINI – у яких брали участь пацієнти з рецидивуючими формами РС.
Однак можливості лікування прогресуючого РС є більш обмеженими, і французький виробник сподівається, що толебрутиніб може стати першим лікарським засобом, націленим на так зване «тліюче» нейрозапалення. У той час як рецидивуючі форми РС характеризуються раптовими загостреннями, повʼязаними з прогресуючою інвалідністю, у нерецидивуючих пацієнтів регрес має тенденцію бути більш безперервним і обумовлений здебільшого нейрозапаленням.
Зараз все ще триває дослідження 3 фази під назвою PERSEUS, де толебрутиніб перевіряють у когорті пацієнтів з первинно-прогресуючим РС. Результати цього випробування мають бути опубліковані в другій половині поточного року.
Власні інгібітори тирозинкінази Брутона при РС також розвивають Merck KGaA (евобрутиніб), Roche (фенебрутиніб), Novartis (ремібрутиніб) та InnoCare Pharma (орелабрутиніб).
