Толебрутініб від Sanofi провалив два з трьох випробувань 3 фази при розсіяному склерозі

Толебрутініб, придбаний Sanofi в ході поглинання Principia Biopharma за 3,7 млрд доларів у 2021 році, оцінювався при двох форм хронічного неврологічного розладу. Дослідження HERCULES включало пацієнтів з нерецидивним вторинно-прогресуючим РС, в той час як два ідентичні дослідження 3 фази, що отримали назву GEMINI 1 і 2, були зосереджені на рецидивному РС.

Дослідження HERCULES пройшло успішно, повідомила компанія Sanofi у понеділок, і толебрутініб досяг первинної кінцевої точки затримки прогресування інвалідності порівняно з плацебо.

Однак у випробуваннях GEMINI толебрутініб не зміг досягти первинної кінцевої точки, коли справа дійшла до скорочення рецидивів протягом 36 місяців. Намагаючись знайти позитивні сторони, компанія заявила, що аналіз шестимісячних даних із цих випробувань показав, що настання інвалідності було «значно затримано».

Раніше фармацевтична компанія розглядала толебрутініб як потенційний блокбастер, і керівник відділу досліджень і розробок компанії Sanofi, доктор медицини і доктор філософії Хуман Ашрафіан, повідомив Fierce в інтервʼю, що компанія все ще планує подати заявку на схвалення препарату FDA, зосередившись конкретно на показанні нерецидивуючого розсіяного склерозу, де вона побачила успіх у випробуванні HERCULES.

Ще до того, як були отримані неоднозначні результати випробувань 3 фази, Sanofi «привчала» інвесторів до того, що основна увага приділяється зниженню прогресування інвалідності, а не запобіганню рецидивам, що було метою багатьох досліджень розсіяного склерозу на пізній стадії.