Американский регулятор должен вынести решение по пероральному ингибитору BTK, разработанному Sanofi, в сентябре.
Толебрутиниб — новый препарат, разработанный для терапии рассеянного склероза (РС), — может стать первым ингибитором тирозинкиназы Брутона, одобренным для лечения этого неврологического расстройства.
Рассмотрение FDA, которое должно завершиться к 28 сентября, сосредоточено на результатах ключевого исследования HERCULES. В нём было доказано, что толебрутиниб смог отсрочить прогрессирование инвалидности на 31% по сравнению с плацебо у пациентов с нерецидивирующим вторично-прогрессирующим РС.
При этом кандидат Sanofi не смог достичь первичных конечных точек в двух других исследованиях 3 фазы — GEMINI 1 и GEMINI 2 — в которых участвовали пациенты с рецидивирующими формами РС.
Однако возможности лечения прогрессирующего РС более ограничены, и французский производитель надеется, что толебрутиниб может стать первым лекарственным средством, нацеленным на так называемое «тлеющее» нейровоспаление. В то время как рецидивирующие формы РС характеризуются внезапными обострениями, связанными с прогрессирующей инвалидностью, у нерецидивирующих пациентов регресс имеет тенденцию быть более непрерывным и обусловлен в основном нейровоспалением.
В настоящее время продолжается исследование 3 фазы под названием PERSEUS, где толебрутиниб тестируют в когорте пациентов с первично-прогрессирующим РС. Результаты этого испытания должны быть опубликованы во второй половине текущего года.
Собственные ингибиторы тирозинкиназы Брутона при РС также разрабатывают Merck KGaA (эвообрутиниб), Roche (фенебрутиниб), Novartis (ремибрутиниб) и InnoCare Pharma (орелабрутиниб).
