Дослідження HEALEY ALS: прогресу у лікуванні бічного аміотрофічного склерозу чекати не варто

Ще чотири експериментальні препарати для лікування бічного аміотрофічного склерозу (БАС) не змогли досягти первинної кінцевої точки в дослідженні фази 2/3 HEALEY ALS, яке організовувалося з метою прискорення пошуку нових методів терапії цього руйнівного нейродегенеративного захворювання та зниження вартості випробувань на третину.

Чотири кандидати з дослідження HEALEY ALS –

1. селективний інгібітор мієлопероксидази вердиперстат від Biohaven,
2. агоніст рецептора сигма-1 придопідин від Prilenia Therapeutics,
3. пероральний нанокристалічний нейромодулятор CNM-Au8 від Clene Nanomedicine
4. та інгібітор комплементу C5 зилукоплан від UCB –

не змогли уповільнити прогресування захворювання на 24 тижні чи змінити тяжкість перебігу БАС при оцінці за шкалою ALSFRS-R.

Результати чотирьох субдосліджень з HEALEY ALS були опубліковані в окремих статтях в журналах JAMA, JAMA Neurology і JAMA Network Open.

Втім, відзначалися і позитивні моменти: два з чотирьох кандидатів – придопідин і CNM-Au8 – продемонстрували ознаки фармакоактивності, які, на думку їхніх розробників, є приводом провести дослідження 3 фази.

Prilenia Therapeutics вже працює над дизайном випробування 3 фази: в HEALEY ALS її агент все ж дещо покращував показники швидкості прогресування, дихання, зниження мовних навичок і якості життя. Паралельно компанія подала в ЄС заявку на схвалення придопідину для лікування хвороби Хантінгтона.