Pfizer схвалила антитіло проти гемофілії А та В

FDA дозволило застосовувати препарат Hympavzi (марстацимаб) як рутинну профілактику для запобігання або зменшення частоти епізодів кровотечі у пацієнтів віком 12 років і старше з гемофілією А без інгібіторів фактора VIII або гемофілією B без інгібіторів фактора IX .

Антитіло націлене на антикоагулянтний білок, який називається інгібітором шляху тканинного фактора (tissue factor pathway inhibitor \TFPI). Інгібуючи активність TFPI, марстацимаб збільшує у в кровотоці кількість тромбіну — ферменту, що сприяє згортанню крові.

Позитивне рішення американського регулятора ґрунтувалося на даних дослідження BASIS, у яком взяли участь 116 чоловіків і хлопчиків з тяжкою формою гемофілії А або В без інгібіторів. Протягом перших 6 місяців дослідження пацієнти отримували стандартну замісну терапію за потребою (33 пацієнти) або профілактично (83 пацієнти). Потім пацієнтів перевели на профілактичне лікування марстацимабом протягом року.

Серед пацієнтів, які отримували стандартне лікування за вимогою протягом перших 6 місяців, річна частота кровотеч становила 38 епізодів; під час лікування марстацимабом цей показник знизився до 3,2 епізоду. Щодо небажаних явищ, то найпоширенішими побічними ефектами марстацімабу були реакції у місці ін’єкції, головний біль і свербіж, які спостерігалися у 3+% пацієнтів. Виробник також вказує в інструкції на ймовірність утворення циркулюючих тромбів, виникнення реакцій гіперчутливості та ембріофетальної токсичності.