Pfizer утвердила антитело против гемофилии А и В

FDA разрешило применять препарат Hympavzi (марстацимаб) в качестве рутинной профилактики для предотвращения или уменьшения частоты эпизодов кровотечения у пациентов в возрасте 12 лет и старше с гемофилией А без ингибиторов фактора VIII или гемофилией B без ингибиторов фактора IX.

Антитело нацелено на антикоагулянтный белок, называемый ингибитором пути тканевого фактора (tissue factor pathway inhibitor \\TFPI). Ингибируя активность TFPI, марстацимаб увеличивает в кровотоке количество тромбина — фермента, способствующего свертыванию крови.

Положительное решение американского регулятора основывалось на данных исследования BASIS, в котором приняли участие 116 мужчин и мальчиков с тяжелой формой гемофилии А или В без ингибиторов. В течение первых 6 месяцев исследования пациенты получали стандартную заместительную терапию по необходимости (33 пациента) или профилактически (83 пациента). Затем пациентов перевели на профилактическое лечение марстацимабом в течение года.

Среди пациентов, получавших стандартное лечение по требованию в течение первых 6 месяцев, годовая частота кровотечений составляла 38 эпизодов; при лечении марстацимабом этот показатель снизился до 3,2 эпизода. Относительно нежелательных явлений наиболее распространенными побочными эффектами марстацимаба были реакции в месте инъекции, головная боль и зуд, которые наблюдались у 3+% пациентов. Производитель также указывает в инструкции на вероятность образования циркулирующих тромбов, реакций гиперчувствительности и эмбриофетальной токсичности.