Новітній засіб Agios Pharmaceuticals отримав статус орфанного препарату

Agios Pharmaceuticals оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) надало тебапівату (AG-946) статус орфанного препарату (ODD) для лікування мієлодиспластичних синдромів.

«Отримання тебапіватом статусу орфанного лікарського засобу при мієлодиспластичному синдромі підкреслює важливість надання нових варіантів лікування пацієнтам, які страждають на це рідкісне захворювання:

— Ми прагнемо запропонувати перший пероральний варіант лікування анемії, що виникає через неефективний еритропоез при мієлодиспластичному синдромі, котра вражає приблизно 75 000–80 000 пацієнтів у Франції, Німеччині, Італії, Іспанії, Великобританії та США, і становить приблизно 70% випадків мієлодиспластичних синдромів», — прокоментувала новину головний медичний директор і голова відділу досліджень і розвитку Agios Pharmaceuticals Сара Геуенс.

Позначення ODD дасть компанії низку переваг: податкові пільги, звільнення від зборів FDA та потенціально подовжений період ринкової ексклюзивності препарату за умови його схвалення.

На цей час розробник тебапівату розпочинає клінічне дослідження фази IIb з його перевірки при тому ж показанні.

Agios Pharmaceuticals – фахівець в галузі розробки новаторських методів лікування рідкісних захворювань. Основним активом компанії вважається мітапіват, активатор PK піруваткінази, що розроблявся для контролю симптомів таласемії та серповидно-клітинної анемії.