Vertex позбавила трьох пацієнтів з «першим» діабетом від інсулінової залежності

Результати дослідження фази I/II FORWARD, представлені минулого тижня на щорічній зустрічі Американської діабетичної асоціації (ADA), показали, що препарат клітинної терапії VX-880 не тільки зменшує або усуває потребу в екзогенному інсуліні, але й відновлює фізіологічну функцію бета-кліти підшлункової залози та покращує глікемічний контроль.

Пьотр Вітковський, один із дослідників, відповідальних за FORWARD, сказав, що «ці позитивні дані додають доказів того, що VX-880 зможе революціонізувати лікування діабету 1 типу і надасть пацієнтам альтернативні варіанти терапії, відмінні від традиційного введення екзогенного інсуліну».

Загалом у дослідженні FORWARD, яке складалося з трьох частин, брали участь 12 дорослих з діабетом 1 типу, порушенням усвідомлення стану гіпоглікемії та принаймні двома важкими гіпоглікемічними подіями за рік до скринінгу.

Згідно з даними компанії, всі 12 учасників дослідження FORWARD досягли зниження рівня глісованого гемоглобіну (HbA1c) до 7% або нижче. З десяти пацієнтів, які зробили моніторинговий візит на 180-й день, семеро більше не потребували введення екзогенного інсуліну, а двоє змогли зменшити щоденне використання інсуліну приблизно на 70%. Всі 12 пацієнтів через рік спостереження повністю позбавилися від важких гіпоглікемічних подій при рівні HbA1c <7.0% (первинна кінцева точка); майже всі учасники досягли повної чи принаймні часткової інсулінової незалежності (вторинна кінцева точка).

VX-880 – препарат на основі алогенних повністю диференційованих стовбурових клітин, що виробляють інсулін, застосовувався у вигляді інфузії однократно.

Випробування FORWARD було розширено до 37 учасників, додаткові центри відкриваються у США, Канаді та Європі.

Останні висновки базуються на попередніх даних від шести пацієнтів, які після понад 90 днів спостереження показали задовільне приживлення острівцевих клітин і ендогенний синтез інсуліну, реагуючий на глюкозу, а також покращений контроль глікемії. За даними Vertex Pharmaceutical, троє пацієнтів досягли повної інсулінової незалежності.