Vertex избавила трех пациентов с «первым» диабетом от инсулиновой зависимости

Результаты исследования фазы I/II FORWARD, представленные на прошлой неделе на ежегодной встрече Американской диабетической ассоциации (ADA), показали, что препарат клеточной терапии VX-880 не только уменьшает или устраняет потребность в экзогенном инсулине, но и восстанавливает физиологическую функцию бета-клетки поджелудочной и улучшает гликемический контроль.

Петр Витковский, один из исследователей, ответственных за FORWARD, сказал, что «эти положительные данные придают доказательства того, что VX-880 сможет революционизировать лечение диабета 1 типа и предоставит пациентам альтернативные варианты терапии, отличные от традиционного введения экзогенного инсулина».

Всего в исследовании FORWARD, состоявшем из трех частей, принимали участие 12 взрослых с диабетом 1 типа, нарушением осознания состояния гипогликемии и по крайней мере двумя тяжелыми гипогликемическими событиями за год до скрининга.

Согласно данным компании, все 12 участников исследования FORWARD достигли снижения уровня глиссованного гемоглобина (HbA1c) до 7% или ниже. Из десяти пациентов, совершивших мониторинговый визит на 180-й день, семеро больше не нуждались в введении экзогенного инсулина, а двое смогли уменьшить ежедневное использование инсулина примерно на 70%. Все 12 пациентов через год наблюдения полностью избавились от тяжелых гипогликемических событий при уровне HbA1c 7.0% (первичная конечная точка); почти все участники достигли полной или, по крайней мере, частичной инсулиновой независимости (вторичная конечная точка).

VX-880 – препарат на основе аллогенных полностью дифференцированных стволовых клеток, производящих инсулин, применялся в виде инфузии однократно.

Испытания FORWARD были расширены до 37 участников, дополнительные центры открываются в США, Канаде и Европе.

Последние выводы базируются на предварительных данных от шести пациентов, которые после более чем 90 дней наблюдения показали удовлетворительное приживление островковых клеток и эндогенный синтез инсулина, реагирующий на глюкозу, а также улучшенный контроль гликемии. По данным Vertex Pharmaceutical, трое пациентов достигли полной инсулиновой независимости.