Інноваційний препарат трансформує терапію бічного аміотрофічного склерозу

Spinogenix випробує SPG302 – принципово новий лікарський засіб, спрямований на відновлення нейронних зв’язків при бічному аміотрофічному склерозі (БАС). Випробування оцінюватиме переносимість, безпеку, фармакокінетику та фармакодинаміку SPG302. Пацієнти будуть отримувати експериментальний препарат у вигляді таблеток один раз на день.

SPG302 – засіб регенеративної терапії, що має унікальний механізм дії: стверджується, що він забезпечує відновлення синаптичних зв’язків, тому потенційно здатний звернути назад когнітивні, респіраторні та моторні порушення, викликані з нейродегенеративними захворюваннями.

Раніше випробування цього кандидату схвалив Австралійський комітет з етики досліджень. SPG302 також отримав від FDA статус орфанного препарату, який можна застосовувати для лікування БАС. Раніше Spinogenix отримувала доклінічну підтримку від Національного інституту здоров’я США (NIH) і Міністерства оборони (DoD).

 «Унікальний підхід SPG302 до регенерації синапсів пропонує принципово інший терапевтичний метод, зосереджений на втраті синаптичних зв’язків – центральній проблемі БАС. Сучасні методи лікування недостатньо задовольняють потреби пацієнтів з БАС, оскільки одного лише уповільнення прогресування захворювання недостатньо. Ми надіємося забезпечити їх новою трансформаційною терапією», — відзначила генеральний директор і засновник Spinogenix Стелла Сарраф.

Її компанія розробляє перші у своєму класі синаптичні регенеративні малі молекули (SPG), які запускають утворення нових синапсів,що використовують як нейромедіатор глутамат – вони є найпоширенішим типом «збуджуючих» синапсів і саме вони переважно втрачаються при нейродегенеративних захворюваннях. SPGs працюють шляхом регенерації дендритних шипів.