FDA перелічило причини для відмови у реєстрації лікарського засобу

Представники Центру з оцінки та вивчення біологічних препаратів (CDER), який підпорядковується FDA, Атасі Поддар, Міранда Раджіо та Джон Конкато опублікували в журналі Therapeutic Innovation & Regulatory Science статтю, де викладено фактори, що впливали на рішення агентства.

Найпоширеніші підстави негативних рішень FDA: проблеми, повʼязані з даними; недостатня терапевтична ефективність; неадекватний дизайн досліджень та характеристики кінцевих точок; проблеми із безпекою препаратів; упор на результати апостеріорного аналізу.

1. Найпоширеніша причина відмови у реєстрації – брак ефективності (58% відмов).
2. Друга за значенням причина негативних рішень агенства — неадекватний дизайн реєстраційного дослідження (53%).
3. На третьому місці – проблеми, повʼязані з даними (38%).
4. Атрибути кінцевих точок згадувалися у 33% відмов.
5. Питання безпеки лікарського засобу фігурують у 16% відмов.
6. Неадекватний апостеріорний аналіз став причиною 6% відмов.

Зазначається, що у цьому аналізі не враховувалися протипухлинні засоби. За словами авторів, у 30% випадків заявникам було відмовлено з однієї причини, а в 70% — одразу з кількох. Також у цій статті згадувалися випадки, коли

• у показаннях для нового препарату не фігурував серйозний чи небезпечний для життя стан,
• коли популяція пацієнтів у клінічних дослідженнях не була репрезентативною для популяції, яка фактично мала використовувати препарат,
• або коли новий препарат не демонстрував переваг при порівнянні зі схваленими раніше ліками, що вже вийшли на ринок.

Попередній аналіз, проведений FDA у 2016 році, показав, що агентством відхилялося близько 50% заявок, причому цей аналіз включав також препарати для лікування онкологічних захворювань.