- Категорія
- Новини
Вченим вдалося збільшити тривалість життя у дітей з важковиліковним раком мозку
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
103
Австралійські експерти повідомляють про успішні результати випробувань з оцінки експериментального препарату ONC201 у когорті пацієнтів з дифузною серединною гліомою з мутацією H3K27M.
Дифузні серединні гліоми з мутацією H3K27M (H3K27M-DMG) є вкрай агресивними. Найчастіше ці пухлини зустрічаються у дітей та молодих людей у таламусі або стовбурі головного мозку, що обмежує можливості хірургічного втручання. Також відсутні варіанти фармакотерапії — паліативна променева терапія залишається єдиним втручанням при DMG.
Дослідники запропонували використовувати в цих умовах низькомолекулярний препарат ONC201, який «атакує» пухлину, впливаючи на мітохондрії.
ONC201 — антагоніст дофамінового рецептора D2, розроблений Chimerix, раніше демонстрував здатність проникати в мозок у терапевтичних концентраціях, а також активність на доклінічних моделях гліом та інших солідних пухлин.
В одному з досліджень використання ONC201 дозволило покращити результати лікування деяких пацієнтів: медіану виживання у частини дітей збільшилася з 11 місяців до 20. Автори визнають, що навіть майже подвоєння виживання недостатньо, але активність ONC201 дозволяє сподіватися на те, що його можна буде застосовувати у комбінованій терапії.
Зараз, згідно з даними Chimerix, йде активний набір пацієнтів у дослідження ІІІ фази ACTION. Передбачається, що у цьому випробуванні візьмуть участь 450 осіб, які отримуватимуть ONC201 у двох різних дозах або плацебо.
