Astellas ліцензувала препарат генної терапії, що дублює її власний проект

Astellas і Kate Therapeutics планують вивести на ринок терапевтичний засіб, який модифікує перебіг спадкового мʼязового захворювання, відомого як міотубулярна міопатія, зчеплена з Х-хромосомою (XLMTM).

В препараті будуть використовуватися значно нижчі дози вірусних векторів, відповідальних за доставку генів у клітини пацієнтів. Теоретично такий підхід має знизити ймовірність серйозних побічних ефектів та несприятливих подій.

Проблеми безпеки, повʼязані з AT132 — власним препаратом генної терапії Astellas, розробленого для лікування XLMTM, свого часу призвели до блокування клінічних досліджень американським регулятором.

Втім, Astellas поки не повідомляла, яким чином ліцензування KT430 — альтернативи, створеної Kate Therapeutics, може вплинути на майбутнє її кандидата. Використовуючи новий капсид MyoAAV, KT430 доставляє функціональну копію гена MTM1.

За умовами угоди, японська компанія отримає ексклюзивну ліцензію на розробку, виробництво та комерціалізацію KT430. Натомість Astellas виплатить Kate Therapeutics нерозкритий аванс, а також у майбутньому проводитиме поетапні платежі та відраховуватиме гонорари від глобальних продажів.