- Категория
- Новости
Первый пациент получил инновационный препарат Takeda в рамках опорного испытания
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
187
Arrowhead Pharmaceuticals – компания-партнер японского фармгиганта — объявила, что первый пациент прошел лечение в рамках опорного испытания по оценке фазирсирана, спонсируемого Takeda Pharmaceuticals.
Клиническое исследование 3 фазы REDWOOD представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по оценке безопасности и эффективности фазирсирана у пациентов с заболеваниями печени, связанными с дефицитом альфа-1-антитрипсина. 160 взрослых пациентов с фиброзом стадии F2-F4 распределят в соотношении 1:1 в две группы: либо фазирсирана, либо плацебо.
Arrowhead Pharmaceuticals заявила, что исследование REDWOOD в настоящее время активно зачисляет пациентов в нескольких клинических центрах Соединенных Штатов.
Фазирсиран (ARO-AAT) – экспериментальный антисмысловой олигонуклеотид, предназначенный для снижения выработки мутантного белка альфа-1 антитрипсина, была разработан совместно Takeda и Arrowhead Pharmaceuticals как средство патогенетического лечения заболевания печени, связанного с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD). Эта болезнь характеризуется накоплением мутантных белков AAT, которые могут повреждать как печень, так и легкие.
В ранних испытаниях фазирсиран обеспечивал значимое снижение накопленного мутантного белка AAT в печени и, соответственно, проявлений заболевания – вплоть до регрессии фиброза печени у некоторых пациентов.
Фазирсиран получил статус орфанного препарата от FDA в 2018 году, в 2021 году — статус прорывной терапии.
