Оптимізована терапія СМА: FDA визнало новий препарат Biogen революційним

Агентство прийняло рішення про зміну статусу препарату після перегляду попередніх клінічних даних випробування фази Ib, які вказують на здатність молекули забезпечити суттєве покращення стану пацієнтів зі СМА порівняно з уже наявними методами лікування цього рідкісного генетичного захворювання. У зазначеному дослідження спостерігалися діти (24 пацієнта віком від 6 місяців до 12 років), які раніше продемонстрували недостатню відповідь на генотерапію.

Кандидат Biogen забезпечив зниження темпів нейродегенерації: через шість місяців після введення саланерсену було зафіксовано клінічно значуще зниження рівня біомаркера деструкції моторних нейронів, причому цей ефект стабільно утримувався протягом усього періоду подальшого спостереження. Також у дітей відзначалося виражене покращення моторних функцій. Загалом препарат переносився добре, а більшість зареєстрованих небажаних явищ мали легкий або помірний ступінь тяжкості.

Саланерсен – антисенс-олігонуклеотид для інтратекального введення, який коригує сплайсинг пре-мРНК гена SMN2, що дозволяє збільшити синтез функціонального білка SMN. Завдяки застосуванню оновленої хімічної структури розробникам препарату вдалося досягти пролонгованої дії, яка забезпечує режим введення один раз на рік – це принципова різниця з блокбастером Biogen Spinraza, який потребує частішого введення і тому здає ринкові позиції конкурентам.