Pharming Group зарегистрировала уникальный препарат

APDS представляет собой форму первичного иммунодефицита, при котором снижена функция как В-клеток, так и Т-клеток. Болезнь и часто проявляется в форме повторяющихся тяжелых синусно-пульмональных инфекций, лимфопролиферации, аутоиммунности и энтеропатии. Это очень редкое заболевание оно поражает примерно 1-2 человека на миллион.

Лениолисиб – инновационный препарат для лечения редкого генетического заболевания — можно будет принимать детям с 13 лет. Это селективный ингибитор фосфоинозитид-3-киназы дельта (PI3Kδ), разработанный нидерландской компанией Pharming Group.

Одобрение FDA основано на данных последнего исследования, показавшего, что лениолисиб помогает нормализовать иммунную функцию и стимулирует значительное увеличение количества В-клеток, генерирующих иммунный ответ.

Лениолисиб, который зарегистрировали под торговой маркой Joenja, поступит в продажу в США в начале апреля. Препарат будет стоить более 540 000 долларов в год, что составляет 750 долларов за таблетку.

Pharming Group приобрела права на лениолисиб у Novartis в 2019 году и будет выплачивать ей лицензионные отчисления.