BioMarin пытается расширить использование своего препарата от ахондроплазии

Калифорнийская компания заявила, что FDA рассмотрит ее заявку на расширение использования препарата Voxzogo на детей младше 5 лет.

Регулятор примет решение по этому вопросу к 21 октября 2023 года.

Voxzogo был первоначально одобрен в ноябре 2021 года для использования пациентов в возрасте от 5 лет и старше.

Шаг по расширению целевой аудитории препарата был сделан BioMarin на следующий день после того, как конкурирующая компания BridgeBio обнародовала данные клинического исследования II фазы, в котором оценивался альтернативный препарат для лечения карликовости.

Обе компании столкнулись с проблемами: по мнению некоторых пациентов и правозащитных групп, их продукты усиливают стигму вокруг этого заболевания и «пытаются решить проблему, которой не существует».