Verve Therapeutics впроваджує «ювелірне» редагування геному в кардіологію

Біотехнологічна компанія Verve Therapeutics ввела першому пацієнту свій провідний препарат VERVE-101. У першому випробуванні на людях, що отримав назву Heart-1, візьмуть участь близько 40 дорослих пацієнтів із встановленим серцево-судинним атеросклеротичним захворюванням. Основне завдання Heart-1 – відкалібрувати дозу експериментального препарату.

Основне свідчення провідного кандидата Verve Therapeutics — гетерозиготна сімейна гіперхолестеринемія, і VERVE-101 як ліпідознижувальний засіб, стало важливою віхою у розвитку технологій редагування геному.

За нинішнього стандарту лікування цільових рівнів ЛПНЩ досягають менше 20% пацієнтів із цим діагнозом.

VERVE-101, що офіційно перебуває в стадії Ib КД, запущеного у Новій Зеландії, є редактором основи, який назавжди «вимикає» ген PCSK9. Завдяки цьому пацієнтам з гетерозиготною сімейною гіперхолестеринемією і, відповідно, з аномальним рівнем «поганого» холестерину вдається нормалізувати ліпідний профіль.

На відміну від інших технологій редагування геному, таких як CRISPR, редагування основи не вирізує фрагмент ДНК, а запускає біохімічний процес, який змінює потрібну «літеру» в гені. І хоча нинішнє покоління редакторів основ використовує той самий підхід, що і CRISPR, майбутні зможуть використовувати різні способи досягнення точного місця геному, де необхідно змінити.

Початкові дані КД очікуються у 2023 році. Verve Therapeutics також працює над запуском клінідосліджень у Великій Британії та США.