Verve Therapeutics внедряет «ювелирное» редактирование генома в кардиологию

Биотехнологическая компания Verve Therapeutics ввела первому пациенту свой ведущий препарат VERVE-101. В первом испытании на людях, получившем название Heart-1, примут участие около 40 взрослых пациентов с установленным атеросклеротическим сердечно-сосудистым заболеванием. Основная задача Heart-1 – откалибровать дозу экспериментального препарата.

Основное показание ведущего кандидата Verve Therapeutics — гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия, и VERVE-101 как липидоснижающее средство, стало важной вехой в развитии технологий редактирования генома.

При нынешнем стандарте лечения целевых уровней ЛПНП достигают менее 20% пациентов с этим диагнозом.

VERVE-101, официально находящийся в стадии Ib КИ, запущенного в Новой Зеландии, представляет собой редактор основания, который навсегда «выключает» ген PCSK9. Благодаря этому у пациентов с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией и, соответственно, с аномальным уровнем «плохого» холестерина удается нормализовать липидный профиль.

В отличие от других технологий редактирования генома, таких как CRISPR, редактирование основания не вырезает фрагмент ДНК, а запускает биохимический процесс, который изменяет нужную «букву» в гене. И хотя нынешнее поколение редакторов оснований использует тот же подход, что и CRISPR, будущие смогут использовать различные способы достижения точного места генома, где необходимо сделать изменение.

Первоначальные данные КИ ожидаются в 2023 году. Verve Therapeutics также работает над запуском клинисследований в Великобритании и США.