Sangamo Therapeutics

Биотехнологическая компания планирует использовать данные успешного среднестадийного испытания STAAR как основу для досье, которое будет подано в FDA в следующем году.

Sangamo Therapeutics серьёзно пострадала, потеряв в конце прошлого года партнёра в лице Pfizer. Однако новый альянс с Eli Lilly в некоторой степени смягчил этот удар судьбы.

Американский фармгигант решил прекратить партнерские отношения с Sangamo Therapeutics, хотя их совместный проект – препарат генотерапии гемофилии А – должен рассмотреть регулятор.

Стороны подписали соглашение о развитии STAC-BBB – капсида, обладающего способностью проникать через гематоэнцефалический барьер и трансдуцировать необходимую ДНК в нейроны.

FDA согласилось рассмотреть несколько редуцированный пакет документов для ускоренного утверждения препарата генной терапии ST-920.

Sangamo Therapeutics потеряла двух крупных партнеров в течение нескольких дней – из сделок с биотехнологической компанией вышли сразу и Novartis, и Biogen.

Pfizer и Sangamo Therapeutics сообщили об обновленных результатах клинических исследований фазы I / II по проверке экспериментального препарата генной терапии гироктокоген фителпарвовек.