Sangamo Therapeutics ускорит выведение на рынок препарата от болезни Фабри

Sangamo Therapeutics определила быстрый путь к выходу на рынок для своего кандидата, созданного для лечения болезни Фабри: решение FDA поможет ей сэкономить целых три года, освободив от необходимости проводить дополнительные регистрационные исследования по оценке средства генотерапии, что может стать лучшей альтернативой ферментозамещающей терапии.

Клиническое развитие ST-920 притормозилось почти 12 месяцев назад, когда компания решила отложить инвестиции в исследования 3 фазы и поискать для этого внешнее финансирование. Впрочем, партнер ей не понадобился, поскольку FDA согласилось рассмотреть для регистрации раннестадийные данные. Решение агентства ожидается во второй половине 2025 года.

Как сообщила Sangamo Therapeutics, основой для ускоренного утверждения ST-920 будут служить результаты текущего исследования фазы ½, в котором экспериментальный препарат получили 33 пациента с болезнью Фабри. Согласно данным разработчика, лечение ST-920 улучшило у пациентов с болезнью Фабри почечную функцию, что отражалось через показатели рЖКФ.

ST-920 – препарат генотерапии на основе аденоассоциированного вируса, который доставляет в организм пациентов с болезнью Фабри функциональную копию дефектного гена, что дает им возможность самостоятельно вырабатывать дефицитный лизосомальный фермент, расщепляющий альфа-галактозидазу А.