орфанные препараты

Всего пять лет назад спинальная мышечная атрофия (СМА) была нишевым орфанным заболеванием, не имевшим модифицирующих болезнь препаратов. Сегодня это место ожесточенной битвы между тремя конкурентами, два из которых оказались под сильным давлением.

Лишь 5% орфанных заболеваний имеют утвержденные для лечения препараты, тогда как подавляющее больниство пациентов вынуждены довольствоватся симптоматическим лечением или обходится без такового вовсе. Может ли изменится эта ситуация, и что для этого нужно?

Новый список лекарств, составленный исследовательской командой ресурса GoodRx, показывает, какие препараты в США являются самыми дорогими по состоянию на август 2020 года.

Biogen планирует выяснить в исследовании 4 фазы, сможет ли ее препарат генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) Spinraza обеспечить дополнительные преимущества детям, ранее получивших конкурирующий препарат Zolgensma.

Успех препарата начинается с его успешного лонча. Выход на рынок всегда очень важен, ведь произвести первое впечатление дважды невозможно. Какие препараты сразу стали хитами после, а каким продуктам пришлось поборотся за место под солнцем?

ДНК-тест, определяющий синдром ломкой X-хромосомы, вероятно, активизирует исследовательскую деятельность, направленную на поиск лекарства от наследственного заболевания, приводящего к серьезным нарушениям интеллектуального развития.

Покончить с диабетом и сердечнососудистыми заболеваниями, начать работать с гемофилией и орфанными болезнями, а также сосредоточиться на Dupixent. Это краткое резюме стратегии, избранной новым СЕО Sanofi Полом Хадсоном.

На данный момент Zolgensma – самый дорогой в мире препарат. Но вместо обсуждения доходов Novartis, не лучше ли сосредоточиться на потребностях пациентов? Кто станет лечить от редких заболеваний без финансового стимула?

Для того чтобы понять, чем «дышит» сегодня украинская фармацевтическая отрасль, полезно знать, какими основными трендами она регулируется в мире, в частности – у ближайших соседей.

Рейтинг из 5 лучших препаратов для лечения орфанных заболеваний из числа одобренных FDA в 2018 году.

Ольга Стефанишина рассказала о новом медицинском закупочном агентстве, о развитии программы "Доступные лекарства", Нацперечне лекарств и перспективах работы МЗУ.

В фокус внимания мировой общественности попали относительно новые формы лекарственных средств, представляющие собой генно-инженерные моноклональные (то есть синтезированные одним клеточным клоном) антитела. По структуре они сходны с антителами человека.