Рандомизированные контролируемые исследования лекарств нельзя заменить наблюдательными

Рандомизированные контролируемые испытания (РКИ) – золотой стандарт для получения клинических данных, подтверждающих безопасность и эффективность лекарственных средств (в основном из-за согласованности дизайна и минимального риска систематической ошибки). Тем не менее, в последнее десятилетие отмечается тенденция к использованию результатов клинических исследований другого рода, прежде всего наблюдательных (обсервационных) – данные, полученные при их проведении, фактически приравниваются к данным РКИ.

Исследование, опубликованное в JAMA Network Open, показывает, что доступные в настоящее время данные реальной клинической практики (источники данных реального мира – real-world data, RWD) могут использоваться только для возможной репликации 15% клинических исследований. Иными словами, валидны лишь 15% информации, полученной в ходе наблюдательных испытаний (с использованием данных реальной клинической практики).

Основная цель работы состояла в том, чтобы определить, можно ли использовать данные реальной клинической практики из обсервационных клинических исследований, которые в идеале должны отвечать на те же клинические вопросы, что и традиционные испытания. Как сообщают авторы, «по сравнению с РКИ, реальные данные лучше отражает фактическую клиническую среду, в которой используются различные медицинские вмешательства, и учитывают демографию пациентов, сопутствующие заболевания, приверженность к лечнию и другие факторы». В то же время они признают, что рандомизированные контролируемые исследования дорогостоящие и трудоемки по сравнению с наблюдательными исследованиями.

Свои выводы авторы основывают на анализе 220 клинических исследований, проведенных в США и опубликованных в семи наиболее авторитетных медицинских СМИ, – эти данные они сопоставляли с информацией из электронных медицинских карт. В конечном итоге ученым удалось идентифицировать только 33 (15%) испытаний с одной или несколькими первичными конечными точками, которые можно было бы установить из доступных источников данных реальной клинической практики. Таким образом, авторы предупреждают, что для новых лекарств обсервационные исследования вряд ли послужит заменой РКИ. В то же время они подчеркивают, что обсервационные исследования можно проводить для обеспечения «критического понимания» безопасности и эффективности продукта уже после регуляторного утверждения – это позволит фармаконадзору быстрее выявлять и принимать меры относительно проблем безопасности.