Одобрен новый препарат от опасной офтальмопатии

Несмотря на то, что консультативный комитет FDA отметил небольшую базу данных по безопасности, экспертная комиссия FDA единогласно рекомендовала к утверждению новый офтальмологический препарат тепротумумаб от Horizon Therapeutics.

Тепротумумаб был разработан для лечения редкого аутоиммунного заболевания, тироид-ассоциированной офтальмопатии, которое приводит многих пациентов к экзофтальму, чреватому слепотой. При рассмотрении регистрационной заявки производитель предоставил регулятору данные исследования III фазы, подтверждающие, что новый препарат обеспечивает значительное снижение проптоза (выпячивания глазного яблока) – по крайней мере, на 2 мм у 89,2% пациентов. Однако существовала неопределенность относительно профиля безопасности тепротумумаб, связанная с малочисленностью выборки пациентов, участвовавших в клинических исследованиях второй и третей фаз: Horizon Therapeutics представила данные 200 человек, в то время как регулятор требовал 500.

Тем не менее, эксперты FDA учли высокую эффективность нового средства и посоветовали агентству утвердить. Дата рассмотрения заявки назначена на 8 марта. FDA не обязано прислушиваться к рекомендациям консультативного комитета, но обычно поддерживает его решение.

Horizon Therapeutics считает, что пиковые продажи препарата приблизятся к отметке в 750 миллионов долларов США, в то время как аналитики прогнозируют всего 500 миллионов долларов.