Takeda видит свое будущее в генной терапии. Не слишком ли поздно?

Благодаря приобретению Shire Takeda становится одним из крупнейших в мире разработчиков лекарств от орфанных заболеваний. Несмотря на эту сделку, японской фармацевтической компании с 238-летней историей не хватает проектов по клеточной или генной терапии, находящихся на средней или поздней стадии разработки. А именно эти две области предопределяют успех производителей лекарств в ключевых сегментах – наследственных и онкологических заболеваний.

Однако Takeda прилагает значительные усилия для решения назревшей проблемы. На прошлой неделе руководство компании заявило, что сделало клеточную и генную терапию одними из приоритетных направлений, где рассчитывают стать лидерами во второй половине следующего десятилетия.

Правда, сейчас это обещание звучит слишком амбициозно: все существующие проекты компании по генной и клеточной терапии находятся на ранней стадии разработки и отстают от своих потенциальных конкурентов. Например, кандидат от гемофилии находится на первой стадии исследований, в то время как аналогичные проекты BioMarin Pharmaceutical, Spark Therapeutics и Sangamo Therapeutics от гемофилии A и UniQure от гемофилии B значительно продвинулись вперед.

В компании признают, что им предстоит еще проработать ключевые вопросы, например, дозировку препаратов генной терапии, которые могли бы обеспечить пожизненное излечение при сохраненном профиле безопасности. Вообще, как долго длится эффект препаратов генной терапии – критический вопрос. Теоретически, это десятилетия или потенциально даже вся жизнь, в зависимости от мишени. Но клинические данные, представленные на сегодняшний день, свидетельствуют о том, что эффект некоторых видов терапии может снижаться со временем.

Впрочем, у Takeda уже есть неоспоримые преимущества. Приобретая Shire, японская компания унаследовала завод по производству вирусных векторов, первоначально построенный компанией Baxalta, известной своей надежной.