EMA присвоило статус орфанного препарата экспериментальному средству против десмоидных опухолей

EMA присвоило статус орфанного препарата экспериментальному средству против десмоидных опухолей

Перспективный препарат компании Spring Works Therapeutics получил статус орфанного от европейского регулятора.

Нирогацестат (nirogacestat) – экспериментальное лекарственное средство, которое разработано для лечения десмоидных опухолей, получило статус орфанного в Европе.

Нирогацестат – это селективный ингибитор гаммы-секретазы, предназначен для приема внутрь. На данный момент для участия в клинисследовании III фазы, идет набор взрослых пациентов с распространенными десмоидными опухолями.

«Присвоение орфанного статуса нирогацестату в Европейском союзе является еще одним важным событием для SpringWorks и соответствует статусам «Орфанного лекарства» и «Прорывной терапии», ранее выданным FDA для нирогасатата в США», – сказал Сакиб Ислам, исполнительный директор SpringWorks.

Десмоидную опухоль относят к редкому типу саркомы мягких тканей. Такие опухоли относят к классу пограничных опухолей, они не дают метастазы, но склонны к агрессивному местному росту и часто бывают рецидивы. Десмоидная опухоль существенно снижает качество жизни человека, провоцирует сильные болевые ощущения, внутренние кровотечения и снижение подвижности.

Похожие материалы