- Категория
- Новости
FDA отказало компании Sarepta Therapeutics в регистрации Golodirsen
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
719
Американский регулятор отказал в гегистрации новому препарату Sarepta для терапии дистрофии Дюшена. Отказ мотивирован повышенным риском возникновения инфекций и потенциальным токсичным воздействием на почки.
Американский регулятор отказался выдать разрешительные документы концерну Sarepta на Голодирсен (golodirsen), который предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Это заболевание генетического характера. Оно встречается достаточно редко и сопровождается слабостью мышц. Болезнь проявляет свои первые симптомы у детей (преимущественно мальчиков) в возрасте 3-5 лет.
Голодирсен – второй препарат от компании Sarepta для терапии этой болезни. Он создан для больных с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, которая приводит к пропуску экзона 53.
В 2016 году получил разрешение регулятора препарат этеплирсен (eteplirsen). Он показан для больных с мышечной дистрофией Дюшенна, которая связана с мутацией дистрофина, связанной с пропуском экзона 51.
Представители Sarepta заявили, что отказ FDA в регистриции препарата обусловлен высоким риском развития инфекций из-за установки порта для внутривенных инфузий, а также с данными доклинических исследований на животных, показавших возможное токсическое воздействие на почки.
