Первое одобрение: Bluebird Bio рассчитывает на Европу

Биотехнологическая компания Bluebird Bio, специализирующаяся на производстве средств генной терапии, рассчитывает в этом году получить одобрение регулятора на свой первый продукт, предназначнный для лечения тяжелого наследственного заболевания крови – и ожидается, что Европа одобрит его раньше, чем в США.

Кембриджская компания подала заявку EMA на препарат LentiGlobin в прошлом году.

LentiGlobin – средство, предназначенное для подростков и взрослых пациентов с трансфузионно-зависимой β-талассемией определенного генотипа.

Результаты двух клинических исследований показывают, что LentiGlobin может изменить течение болезни, излечивая многих пациентов. Так, в одном исследовании семь из восьми пациентов больше не нуждались в длительных переливаниях крови и продолжали демонстрировать после введения препарата нормальный уровень гемоглобина.