Препарат для лечения спинальной мышечной атрофии компании Novartis может быть одобрен FDA уже в мае 2019 г.

Препарат генной терапии, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) Zolgensma, разработанный швейцарской фармкомпанией Novartis, может быть одобрен американским регулятором уже в мае следующего года после присвоения заявке статуса ускоренного рассмотрения, сообщает Reuters.

Решение FDA обусловлено клиническими исследованиями с участием 15 пациентов, которые живы уже на протяжении 24 месяцев.

Zolgensma может стать одним из самых дорогих препаратов. Стоимость однократного применения может составить 4–5 млн долл.