В 2015 г. комитет FDA одобрил 41 орфанный препарат

В 2014 г. зафиксирован рекордный показатель по орфанным препаратам, одобренным американским регулятором FDA, а также по количеству лекарств, получивших от регулятора орфанный статус, и принятых заявок на присвоение препаратам такого статуса. В 2015 г. FDA одобрил 41 орфанный препарат — на семь лекарств меньше, чем в 2014 г. Регулятор получил 472 запроса от фармкомпаний на получение орфанного статуса для препаратов и присвоил орфанный статус в 354 случаях. Это на 22% больше, чем в 2014 г. Американский регулятор присваивает орфанный статус ЛС до его одобрения.

Производители препаратов стремятся получить для своего препарата орфанный статус, так как он дает право на эксклюзивные продажи ЛС в течение семилетнего периода, пишет vademec.ru.

Из-за увеличения количества запросов, связанных с орфанными препаратами, нагрузка на FDA постоянно увеличивается. При этом страховые компании довольно охотно берут на себя расходы по возмещению стоимости орфанных лекарств, чтобы не потерять авторитет в глазах пациентов. Аналитики Leerink отмечают, что траты на эти препараты «относительно низкие для страховщиков».

С 1983 г. был регистрирован Закон об орфанных лекарственных препаратах. FDA получил больше 5 100 запросов на получение орфанного статуса для лекарств, присвоило его более чем в 3 600 случаях и зарегистрировало 552 орфанных лекарств. Количество запросов на одобрение препаратов стремительно растет, что усложняет работу FDA, о чем сообщил Курт Карст, адвокат фирмы Hyman, Phelps&McNamara. Карст отмечает, что в отделе орфанных препаратов FDA уже несколько лет работают 25 человек, и финансирование направления остается практически неизменным. Нехватка кадров и средств уже сказалась на работе отдела: прежде рассмотрение вопроса о присвоении орфанного статуса препарату занимало от 60 до 90 дней с момента поступления заявки, но сейчас сроки увеличились до 90–120 дней.

В консалтинговой компании Evaluate сообщают, что к 2020 г. объем мировых продаж препаратов для лечения орфанных заболеваний составит 178 млрд долл.

В 2014 г. Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency, EMA) рекомендовало к одобрению наибольшее количество орфанных препаратов. Из 82 лекарственных средств, одобренных в прошлом году, 17 предназначены для лечения больных с редкими патологиями. Ранее в Центре по исследованиям в области разработки лекарственных средств при Университете Тафтс (США) сообщили, что одобрение орфанных препаратов идет все более быстрыми темпами.