Cogent Biosciences продвинулась в лечении системного мастоцитоза

Недавно Cogent Biosciences сообщила, что безукластиниб продемонстрировал эффективность в исследовании II фазы Summit, которое оценивало его влияние на симптомы редкого расстройства иммунных клеток (усталость, боль, раздражение кожи и тошнота).

В этом испытании безукластиниб сравнивался с плацебо в группе из примерно 180 пациентов с неосложненным мастоцитозом. Участники, получавшие безукластиниб, показали большее снижение симптомов заболевания по сравнению с контрольной группой. Также у них отмечалось более выраженное снижение уровня биомаркеров системного мастоцитоза, таких как триптаза.

Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с лечением безукластинибом, были изменение цвета волос, искажение вкуса, тошнота и повышенный уровень печеночных ферментов, который быстро нормализовался.

Результаты последнего испытания укрепляют позиции Cogent в сегменте лечения редких заболеваний.

Безукластиниб — потенциальный конкурент Ayvakit от Blueprint Medicines, который впервые был одобрен в 2020 году для лечения рака желудочно-кишечного тракта, а в 2021 и 2023 годах получил расширенные одобрения для осложненных и неосложненных форм системного мастоцитоза. Как Ayvakit, так и безукластиниб воздействуют на сигнальный путь KIT — они связываются с активным центром тирозинкиназы KIT, ингибируя ее фосфорилирование, что уменьшает накопление опухолевых клеток.

Однако аналитики отмечают, что безукластиниб имеет больший потенциал для лечения осложненных форм системного мастоцитоза, поскольку он более селективно нацелен на мутации в гене KIT, в частности D816V, которая является наиболее распространенной причиной системного мастоцитоза.