Толебрутиниб от Sanofi провалил два из трех испытаний 3 фазы при рассеянном склерозе

Толебрутиниб, который был приобретен Sanofi в ходе поглощения Principia Biopharma за 3,7 млрд долларов в 2021 году, оценивался при двух формах хронического неврологического расстройства. Исследование HERCULES включало пациентов с нерецидивирующим вторично-прогрессирующим РС, в то время как два идентичных исследования 3 фазы, получившие название GEMINI 1 и 2, были сосредоточены на рецидивирующем РС.

Исследование HERCULES прошло успешно, сообщила компания Sanofi в понедельник, и толебрутиниб достиг первичной конечной точки задержки прогрессирования инвалидности по сравнению с плацебо.

Однако в испытаниях GEMINI толебрутиниб не смог достичь первичной конечной точки, когда дело дошло до сокращения рецидивов в течение 36 месяцев. Пытаясь найти положительные стороны, компания заявила, что анализ шестимесячных данных из этих испытаний показал, что наступление инвалидности было «значительно задержано».

Ранее фармацевтическая компания рассматривала толебрутиниб как потенциальный блокбастер, и руководитель отдела исследований и разработок компании Sanofi, доктор медицины и доктор философии Хуман Ашрафиан, сообщил Fierce в интервью, что компания все еще планирует подать заявку на одобрение препарата FDA, сосредоточившись конкретно на показании нерецидивирующего вторичного прогрессирующего рассеянного склероза, где она увидела успех в испытании HERCULES.

Еще до того, как были получены неоднозначные результаты испытаний 3 фазы, Sanofi ʼприучалаʼ инвесторов к тому, что основное внимание уделяется снижению прогрессирования инвалидности, а не предотвращению рецидивов — что было целью многих исследований рассеянного склероза на поздней стадии.