Ведущие игроки спасовали перед сложной природой бокового амиотрофического склероза

Согласно результатам последних исследований, ни фозиготифаторы от AbbVie и Calico, ни DNL343 от Denali бокового амиотрофического склероза не смогли замедлить прогрессирование заболевания. Обе молекулы активируют белковый комплекс eIF2B, защищая нейроны, предотвращая дальнейшую агрегацию белка TDP-43.

Фозиготификатор и DNL343 оценивались в Массачусетской больнице общего профиля в рамках исследования фазы 2/3HEALEY ALS Platform в отдельных схемах. Однако ни один кандидат не замедлил прогресс БАС по сравнению с плацебо через 24 недели лечения. Также были пропущены ключевые вторичные конечные точки – мышечная сила и дыхательная функция.

Неудачи этих двух активов могут иметь последствия для Bristol Myers Squibb, несколько лет лицензировавшей кандидата, таргетированного на eIF2B, в Evotec.

Впрочем, были и основания для оптимизма: высокая доза фозиготификатора замедляла понижение мышечной силы и потенциально влияла на функцию легких.

Относительно DNL343, Denali Therapeutics заявила, что более полный анализ данных будет доступен позже в этом году.

Заявляется, что HEALEY ALS Platform будет продолжаться до тех пор, пока не найдутся безопасные и эффективные методы лечения БАС.