FDA одобрило препарат для лечения гемофилии от Novo Nordisk

Инъекционное средство, вводимое с частотой один раз в сутки, предназначено для профилактики кровотечений и направлено на предотвращение или уменьшение частоты геморрагических эпизодов у взрослых и детей в возрасте от 12 лет с гемофилией А или В с ингибиторами FVIII или FIX соответственно.

Одобрение FDA основывалось на результатах последнего исследования, показавшего, что Alhemo помогает снизить годовую частоту кровотечений на 86% по сравнению с отсутствием профилактики. В среднем годовая частота кровотечений у пациентов, принимавших препарат Novo Nordisk, составляла 1,7 против 11,8 у пациентов, не применявших средства профилактики. 64% пациентов, лечившихся Alhemo, не имели ни одного спонтанного и травматического кровотечения в течение первых 24 недель терапии по сравнению с 11% пациентов, которые в течение того же периода не получали профилактику.

Alhemo (концизумаб-mtci) – гуманизированное моноклональное антитело, относящееся к классу ингибиторов пути тканевого фактора (tissue factor pathway inhibitor — TFPI), которое ингибирует комплекс «тканевой фактор – активированный фактор VII (FVIIa)», регулируя таким образом синтез тромбина и образования фибрина. Это позволяет производиться фактору Ха и, соответственно, тромбину даже в отсутствие факторов VIII и IX.

Несмотря на то, что Novo Nordisk наконец-то получила регуляторное признание концизумаба в США, путь к его одобрению был непростым. Еще в 2020 году FDA заставило компанию прекратить испытание антитела из-за сообщений о трех случаях тромбозов. Novo Nordisk возобновила это исследование только через пять месяцев. В прошлом году FDA отказалось одобрять концизумаб, запросив у датской компании дополнительные данные о дозировке и о процессе производства препарата.

В общем, за пределами Соединенных Штатов регуляторный путь концизумаба был намного проще – он уже одобрен в таких странах, как Австралия, Япония и Швейцария, а также в Евросоюзе.