Самый дорогой в мире препарат снова попал в историю

Zolgensma – прорывной препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) – уже был замешан в подобной истории, когда разработчика лекарства – компанию AveXis – обвинили в подтасовке доклинических данных.

На этот раз редакторы авторитетного издания нашли в публикации от февраля 2010 года «множественные неточности в сообщениях о продолжительности жизни мышей, а также о включениях и исключениях животных».

«Примечательно, что только одна пролеченная мышь, а не шесть, о которых сообщалось, прожила более 250 дней. …Мы пришли к выводу, что степень неточностей на рис. 1e и связанном с ним тексте подрывает полное доверие к исследованию», — пишется в опровержении Nature Biotechnology.

Отзыв описанной статьи не повлияет на коммерческий успех Zolgensma – Novartis заявляет, что по-прежнему полностью уверена в эффективности и безопасности своего препарата генной терапии. Дополнительно в компании отмечают, что лечение Zolgensma уже прошли более 2300 детей.