Novartis обнародовала обнадеживающие данные по Zolgensma

Novartis собрала новые данные, которые помогут ее препарату генной терапии Zolgensma, утвержденному для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) в 2019-м, конкурировать с более новым препаратом Roche Evresdi, а также со старым соперником Spinraza от Biogen.

Novartis представила на конгрессе Европейской академии неврологии результаты исследования 3 фазы SPR1NT, где Zolgensma достиг всех конечных точек. В частности, после введения препарата дети доживали до 14 месяцев без аппаратов, поддерживающих дыхание, а также могли сидеть независимо в течение как минимум 30 секунд. Ни одному из пациентов не потребовалась нутритивная или респираторная поддержка на время исследования. В общей сложности Zolgensma проверялся у 29 пациентов в возрасте шести недель или младше, у которых еще не появились симптомы СМА 1 типа.

Между тем, компания также завершила исследование STR1VE, в котором Zolgensma вводили пациентам со СМА типа 1в возрасте шести недель или младше. В этом испытании 82% пациентов достигли этапов развития, которые обычно не наблюдаются при естественном течении болезни.

По словам представителей компании, на сегодняшний день лечение Zolgensma получили более 1 200 детей.