Найдорожчий у світі препарат знову потрапив в історію

Zolgensma – проривний препарат для лікування спинальної мʼязової атрофії (СМА) – вже був замішаний у подібній історії, коли розробника ліків – компанію AveXis – звинуватили у підтасовуванні доклінічних даних.

Цього разу редактори авторитетного видання знайшли у публікації від лютого 2010 року «численні неточності в повідомленнях про тривалість життя мишей, а також включення та виключення тварин».

«Примітно, що лише одна пролікована миша, а не шість, про які повідомлялося, прожила понад 250 днів. …Ми ​​дійшли висновку, що ступінь неточностей на рис. 1e та повʼязаному з ним тексті підриває повну довіру до дослідження», — пишеться в спростуванні Nature Biotechnology.

Відгук описаної статті не вплине на комерційний успіх Zolgensma – Novartis заявляє, що, як і раніше, повністю впевнена в ефективності та безпеці свого препарату генної терапії. Додатково у компанії зазначають, що лікування Zolgensma вже пройшли понад 2300 дітей.