Novartis заинтересовалась лечением серповидно-клеточной анемии

За счет сделки с американской биотехнологической компанией, оцениваемой в почти $1,5 млрд, Novartis пробилась в категорию редактирования генов in vivo. Сумма аванса составила $75 миллионов.

Ранее все терапевтические использования методов редактирования генов, таких как CRISPR/Cas9 и «цинковые пальцы», предполагали модификацию клеток вне организма – ex vivo – которые после трансформации повторно вводились пациенту. Это может быть длительным, дорогим и опасным процессом, сопряженным со значительным риском серьезных осложнений.

Редактирование генов in vivo позволило бы избежать многих из этих опасностей. С другой стороны, новый подход сложен и повышает риск инсерционных мутаций, которые могут привести к развитию побочных эффектов, включая опухоли.

Precision Bio стремится предотвратить такие проблемы и разработала с этой целью платформу ARCUS, предназначенную для высокоточного встраивания трансгенов в геном.

Биотехнологическая компания из США разработает для Novartis нуклеазу ARCUS, которая будет использоваться для нацеливания на генетическую последовательность, кодирующего мутантный гемоглобин при серповидно-клеточной анемии, а также при бета-талассемии.

Другие компании, в частности, bluebird bio, а также Vertex и CRISPR Therapeutics тоже применяют подход ex vivo для лечения этих же заболеваний крови.