Американська компанія отримала дозвіл на розширення показань до застосування препарату Hympavzi на території Європейського Союзу, а також у Ліхтенштейні, Норвегії та Ісландії.
Нове схвалення Єврокомісії стосується лікування дорослих та підлітків віком від 12 років із вагою понад 35 кілограмів, яким встановлено діагноз гемофілія А або В із наявністю інгібіторів. Це важливий варіант для пацієнтів, чия імунна система виробляє антитіла, що блокують стандартні фактори згортання крові, роблячи звичайне лікування неефективним.
Hympavzi (марстацимаб) – моноклональне антитіло, яке нормалізує процес згортання крові, вводиться у вигляді підшкірних ін’єкцій з частотою раз на тиждень. Лікування марстацимабом не вимагає регулярного лабораторного контролю показників крові, що зазвичай є складним етапом для пацієнтів з цим захворюванням крові. Марстацимаб таргетований на інгібітор шляху тканинного фактора (tissue factor pathway inhibitor \TFPI), білок з антикоагулянтною дією. Інгібуючи активність TFPI, антитіло збільшує у в кровотоці кількість тромбіну — ферменту, що сприяє згортанню крові.
Рішення ЄК базується на результатах клінічного дослідження третьої фази BASIS, яке показало, що терапія марстацимабом забезпечує зниження середньорічного рівня кровотеч на 93% порівняно з лікуванням за потребою. Випробування також підтвердили безпеку та ефективність препарату протягом тривалого часу — до 53 місяців спостереження.
Найбільш поширеними побічними явищами марстацимабу були реакції у місці введення, головний біль, свербіж, гіпертензія та висипання. Найсерйознішим ускладненням, зафіксованим під час клінічної перевірки, був тромбоз.
