GSK схвалила Wellcovorin для лікування церебральної фолатної недостатності

Цей пероральний засіб став першим схваленим FDA варіантом лікування церебральної фолатної недостатності— рідкісного генетичного розладу, при якому порушується транспорт фолатів у мозку та розвиваються судоми, моторні розлади та неврологічні ускладнення.

До цього часу пацієнти з таким діагнозом мали обмежені варіанти лікування. Оскільки фолати задіяні в нервово-психічному розвитку, дефіцит фолієвої кислоти у спинномозковій рідині та головному мозку призводить до різних психоневрологічних відхилень.

Реєстрації Wellcovorin за новим показанням передував систематичний огляд літератури, включаючи клінічні випадки з реальними даними на рівні окремих пацієнтів. В таких випадках агентство схвалює препарат, якщо він забезпечує чіткий клінічний ефект порівняно з тим, що спостерігається при природному перебігу захворювання.

«Це схвалення – значна віха для пацієнтів, які живуть з дефіцитом транспорту фолатів внаслідок мутації FOLR1, станом, для якого до сьогодні не було схвалених FDA варіантів лікування. Це може принести користь деяким особам з діагнозом церебральної фолатної недостатності, які мають затримку розвитку з аутистичними рисами», — зазначив голова FDA Марті Макарі.