AMG0001 — генотерапевтичний засіб, розроблений для стимуляції загоєння виразок, який вводиться у вигляді внутрішньом’язових ін’єкцій. Він містить плазміди, що кодують фактор росту гепатоцитів людини (HGF).
У новому випробуванні AMG0001 (Collategene) суттєво скоротив час регенерації та підвищив частоту загоєння стійких виразок у пацієнтів із хронічною ішемією нижніх кінцівок загрозливого перебігу (ХІЗКЗ), а також покращив результати лікування виразок, пов’язаних із захворюванням периферичних артерій (ЗПА).
У дослідженні ІІ фази LEGenD-1 взяли участь 75 дорослих (середній вік — 62,6 року, 80% чоловіків, 71% з діабетом) із нейроішемічними виразками та транскутанним тиском кисню на рівні 30–59 мм рт. ст, яких розподілили в три групи: введення 4 мг AMG0001 (22 учасника), 8 мг AMG0001 (27 учасників) або плацебо (26 учасника).
В цілому, час до загоєння був значно коротшим в групах лікування AMG0001 порівняно з плацебо: 98 днів при дозі 4 мг і 84 дні при 8 мг — проти 280 днів в контрольній групі.
Через 6 місяців 63,3% пацієнтів з груп активного лікування мали загоєні виразки – проти 38,5% з групи плацебо. Через 12 місяців різниця зберігалася: 77,6% проти 46,2%.
Профіль безпеки був схожим у всіх групах з мінімальною кількістю серйозних побічних явищ. За період дослідження було зареєстровано три смерті: дві в групі плацебо та одну в групі 8 мг AMG0001.
Як підкреслюють науковці, результати випробування підкріплені плацебо-контролем, стандартизованими протоколами догляду за раною та сліпою оцінкою загоєння.
«Дані свідчать про реальну біологічну активність AMG0001, а не просто кращий догляд за раною. Ми були раді, але не здивовані чіткому сигналу ефективності. Справжнім же сюрпризом стала сила та стабільність ефекту при обох дозах — 4 мг і 8 мг», — додали дослідники.
На їхню думку, AMG0001 зможе доповнити хірургічні та ендоваскулярні підходи, й завдяки йому лікарі відновлюватимуть не лише кровотік, а й тканину.
