Fintepla (фенілфурамін) спочатку розроблявся як засіб лікування синдрому Драве – форми епілепсії, що характеризується частими тяжкими нападами, резистентної до стандартної фармакотерапії.
Фенфлурамін – похідне амфетаміну, яке свого часу було препаратом для схуднення. Після вилучення з ринку сполука отримала нове життя в неврології: було показано, що фенілфурамін допомагає зменшувати частоту епілептичних нападів, підвищуючи позаклітинні титри серотоніну та нормалізуючи активність певних рецепторів на поверхні нейронів.
Свого часу UCB заплатила за Fintepla та її розробника, каліфорнійську біотехнологічну компанію Zogenix, 1,9 мільярда доларів США. Ця угода була стратегічно вигідною для UCB, яка на той час мала на ринку чотири препарати проти епілепсії, але втрачала ринкову ексклюзивність для найуспішнішого з них, Vimpat.
Рішення придбати цей пероральний препарат було і справді вдалим: Fintepla показав відмінні результати в клінічних дослідженнях і був схвалений для лікування судом, пов’язаних із двома епілептичними розладами – синдромами Драве та Леннокса-Гасто.
Тепер брюссельська компанія оприлюднила дані, які можуть відкрити шлях для її використання при іншому епілептичному стані – синдромі дефіциту CDKL5, що супроводжується енцефалопатією та призводить до інтелектуальних, моторних, зорових та інших розладів.
У випробуванні 3 фази, де Fintepla перевірявся у групі з 87 пацієнтів із цим рідкісним неврологічним розладом віком від 1 до 35 років, препарат досягнув первинної та більшості вторинних кінцевих точок. Зараз UCB проводить 54-тижневу розширену фазу випробування для вивчення довгострокової переносимості фенілфураміну.
Компанія повідомила, що представить детальні результати нового дослідження на найближчій медичній конференції. Представниця UCB зазначила, що з нетерпінням чекає співпраці з регуляторними органами, аби зробити препарат доступним для нової групи пацієнтів «якомога швидше».
