UCB имеет шанс расширить показания Fintepla

Фенфлурамин — производное амфетамина, которое в свое время было препаратом для похудения. После изъятия с рынка соединение получило новую жизнь в неврологии: было показано, что фенилфурамин помогает уменьшать частоту эпилептических приступов, повышая внеклеточные титры серотонина и нормализуя активность определенных рецепторов на поверхности нейронов.

Когда-то UCB заплатила за Fintepla и ее разработчика, калифорнийскую биотехнологическую компанию Zogenix, 1,9 миллиарда долларов США. Эта сделка была стратегически выгодной для UCB, которая на тот момент имела на рынке четыре препарата против эпилепсии, но теряла рыночную эксклюзивность для своего наиболее успешного из них, Vimpat.

Решение приобрести этот пероральный препарат оказалось действительно удачным: Fintepla показал отличные результаты в клинических исследованиях и был одобрен для лечения судорог, связанных с двумя эпилептическими расстройствами — синдромами Драве и Леннокса-Гасто.

Теперь брюссельская компания обнародовала данные, которые могут открыть путь для его использования при другом эпилептическом состоянии — синдроме дефицита CDKL5, сопровождающемся энцефалопатией и приводящем к интеллектуальным, моторным, зрительным и другим нарушениям.

В испытании 3 фазы, где Fintepla тестировался на группе из 87 пациентов с этим редким неврологическим расстройством в возрасте от 1 до 35 лет, препарат достиг первичной и большинства вторичных конечных точек. На данный момент UCB проводит 54-недельную расширенную фазу испытания для изучения долгосрочной переносимости фенилфурамина.

Компания сообщила, что представит подробные результаты нового исследования на ближайшей медицинской конференции. Представительница UCB отметила, что с нетерпением ждет сотрудничества с регулирующими органами, чтобы сделать препарат доступным для новой группы пациентов «как можно скорее».

С продажами, достигшими в прошлом году 340 миллионов евро, Fintepla, похоже, станет блокбастером. UCB ожидает сохранить эксклюзивность этого препарата в США до 2033 года.