Amylyx Pharmaceuticals наблизилася до реєстрації свого провідного препарату при синдромі Вольфрама

Результати випробування HELIOS, представлені на спільному конгресі Європейського товариства дитячої ендокринології та Європейського товариства ендокринології, показали, що пероральний комбінований препарат на основі фенілбутирату натрію та таурурсодіолу AMX0035 посприяв покращенню кількох маркерів прогресування синдрому Вольфрама через 24 і 48 тижнів терапії.

HELIOS — це відкрите випробування 2 фази, до якого залучили 12 осіб віком від 17 років із підтвердженим діагнозом синдрому Вольфрама, стимульованим рівнем С-пептиду 0,2 нг/мл або вище на момент включення в дослідження та діабетом, що потребує інсулінотерапії.

Через 24 і 48 тижнів лікування AMX0035 забезпечив покращення перебігу захворювання за кількома показниками: нормалізації рівня С-пептиду, зниженні рівня глікованого гемоглобіну (HbA1) та збільшення часу в цільовому глікемічному діапазоні.

У 8 з 11 учасників, які завершили випробування, гострота зору залишалася стабільною або покращилася, хоча загалом для всієї групи значного покращення зору не спостерігалося. Про зменшення симптомів синдрому Вольфрама повідомили 9 учасників на 24 тижні.

Більшість побічних ефектів, пов’язаних із застосуванням AMX0035, були легкими або помірними. Найпоширенішою побічною реакцією була діарея, яка спостерігалася у 58,3% учасників. Жоден побічний ефект не призвів до припинення прийому препарату, серйозних побічних явищ зареєстровано не було.

FDA надала AMX0035 статус орфанного препарату для лікування синдрому Вольфрама у 2020 році.