- Категорія
- Новини
Препарат генотерапії хвороби Хантінгтона від uniQure отримав статус проривного
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
90
Перстижне позначення FDA, що надає продукту значні ринкові переваги, підтверджують проміжні дані з поточного клінічного дослідження фази I/II.
FDA присвоїло статус проривної терапії кандидату AMT-130 для лікування хвороби Хантінгтона — рідкісного нейродегенеративного захворювання, що призводить до хореї, когнітивного зниження та поведінкових розладів.
«Отримання AMT-130 статусу препарату проривної терапії підкреслює нагальну потребу у впровадженні ефективних методів лікування хвороби Хантінгтона. Обнадійливі попередні дані демонструють, що AMT-130 має потенціал уповільнювати прогресування захворювання», — прокоментував новину головний медичний директор uniQure Валід Абі-Сааб.
AMT-130, сконструйований на основі вірусного вектора, вважається одним із найсучасніших активів нідерландської біотехнологічної компанії. Попередні дані, представлені компанією у липні минулого року, показали дозозалежне уповільнення прогресування захворювання в осіб, які отримували цей кандидат, порівняно з природним перебігом.
AMT-130 найефективніше уповільнював прогресування хвороби Хантінгтона у пацієнтів, які мали ранні стадії захворювання. На цей день лікування експериментальним засобом UniQure отримали вже 45 учасників.