Ono Pharmaceuticals ліцензувала в Ionis препарат від істинної поліцитемії

Згідно з угодою, Ono Pharmaceuticals переведе партнеру авансовий платіж у розмірі 280 мільйонів доларів США. Якщо експериментальний засіб досягне певних клінічних, нормативних та комерційних віх, американська компанія отримає ще 660 мільйонів доларів США.

За умовами контракту, Ionis Pharmaceuticals відповідатиме за завершення дослідження, після чого обовʼязки з розробки, реєстрації та комерціалізації візьме на себе Ono Pharmaceuticals. На випадок схвалення, Ionis Pharmaceuticals отримуватиме також невеликі роялті.

Сапаблурсен — антисмисловий олігонуклеотид, який регулює синтез трансмембранної серинової протеази 6 (TMPRSS6), що вважається ключовим негативним регулятором експресії гормону гепсидину, котрий своєю чергою відповідає за рівень заліза в крові. Підвищуючи продукцію гепсидину, сапаблурсен може позитивно впливати на симптоми істинної поліцитемії.

Зараз сапаблурсен, розроблений для підшкірного введення, оцінюється в дослідженні II фази за участю 50 пацієнтів.

Варто зазначити, що клінічний розвиток цього кандидату не був тріумфальним. Раніше Ionis Pharmaceuticals випробовувала його при бета-таласемії, проте у 2023 році припинила розробку в цьому напрямку після невтішних результатів дослідження середньої фази. Проте Ono Pharmaceuticals зберігає впевненість у тому, що сапаблурсен спрацює у випадку істинної поліцитемії, тож з оптимізмом дивиться на партнерство з Ionis Pharmaceuticals.

Істинна поліцитемія – рідкісне гематологічне захворювання, котре вражає кістковий мозок і характеризується надмірною продукцією еритроцитів і часто інших форменних елементів крові. Це збільшує ризик розвитку тромбозів, особливо в легенях, серці та мозку.