Sentynl подала на реєстрацію CUTX-101 – препарат для підшкірних інєкцій, призначений для лікування орфанного захворювання, що супроводжується порушеннями у метаболізмі міді.
Хвороба Менкеса – рідкісне спадкове захворювання, в основі патогенезу якого лежить порушення транспорту іонів міді. Це рідкісне захворювання спричинене мутаціями в гені альфа-АТФази, транспортуючої мідь (ATP7A), яке зустрічається переважно у хлопчиків. Зазвичай захворювання маніфестує у неонатальний період. До ранніх клінічних симптомів відносяться гіпотермія, гіпербілірубінемемія, затримка фізичного розвитку. У частини хворих відзначається утворення вузликів на волоссі та веретеноподібне волосся. На першому році життя стає очевидною затримка розвитку, виникають неврологічні симптоми, в тому числі різні типи епілептичних нападів. Якщо не почати лікування у ранньому віці, діти із хворобою Менкеса зазвичай живуть менш ніж три роки.
Днями FDA прийняло від Sentynl Therapeutics на розгляд досьє на CUTX-101, чи не перший засіб для лікування хвороби Менкеса. CUTX-101 (гістидинат міді) було розроблено дочірньою компанією Sentynl Therapeutics Fortress Biotech у співпраці з Cyprium Therapeutics, яка спеціалізується суто на лікуванні хвороби Менкеса. Останній належить три четверті прав на цей продукт. Sentynl Therapeutics взяла на себе комерціалізацію нового лікарського засобу.
В основу досьє було покладено позитивними результати дослідження з оцінки клінічної ефективності CUTX-101, які показали статистично «значне покращення» загальної виживаності серед пацієнтів при ранньому початку терапії.
Згідно з даними розробників, застосування CUTX-101 забезпечило зниження ризику смертності майже на 80% порівняно з контрольною групою, яка не отримувала лікування.
«Препарат має доведений профіль безпеки та ефективності для лікування хвороби Менкеса, і, якщо буде схвалено, CUTX-101 задовольнить значну незадоволену потребу дітей, які страждають на цю рідкісну смертельну педіатричну хворобу», — відзначили у Sentynl Therapeutics.
CUTX-101 отримав від FDA статус орфанного препарату та терапії прориву. Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) також надало йому орфанний статус.
